- 酪氨酸激酶抑制剂引起急性髓系白血病儿童身高增长障碍1例并文献复习
- 2020年
- 目的探讨酪氨酸激酶抑制剂对急性髓系白血病儿童身高增长的影响。方法回顾分析1例酪氨酸激酶抑制剂引起急性髓系白血病身高增长障碍患儿的临床资料,并复习相关文献。结果女性患儿,有一异卵双胎姐姐,姐妹出生时体质量相近。患儿于19月龄时经临床、血常规、骨髓形态学、免疫学、分子及基因遗传学诊断为急性髓系白血病,基因检测CBFβ-MYH 11融合基因531.8%;c-kitD419-L 421 delins WN阳性,予以常规化疗。此时患儿与其同胞姐姐身高均处于中国同年龄同性别儿童生长曲线P90。患儿诱导化疗结束后骨髓完全缓解,但CBFβ-MYH 11基因未转阴,巩固化疗结束后加用伊马替尼治疗后基因转阴,但患儿出现身高增长减慢(由P90下降至P75)。患儿停用伊马替尼后身高增长速度有所恢复。但因CBFβ-MYH 11基因间断转阳,加用伊马替尼后,身高增长即减慢。以达沙替尼替代伊马替尼,身高增长仍减慢。随访至9岁10个月时,患儿身高134 cm,位于P10~P25,而患儿同胞姐姐146 cm,仍处于P90。结论酪氨酸激酶抑制剂可引起急性髓系白血病儿童身高增长障碍。
- 郑方圆张乐萍
- 关键词：酪氨酸激酶抑制剂急性髓系白血病身高儿童
- 儿童慢性髓性白血病急变期临床特征及预后的研究
- 2024年
- 目的探讨儿童慢性髓性白血病急变期(CML-BP)患者的临床特征及生存结局。方法回顾性分析北京大学人民医院2008年1月至2022年11月应用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的28例CML-BP患儿病例资料, 分析其临床特征、治疗情况、生存结局。结果 28例CML-BP患儿中, 男女比例1.15∶1, 急变时中位年龄10岁, 急变后中位随访时间为79个月;初诊时即为CML-BP 4例, 初诊时为加速期(AP)1例, 初诊断时为慢性期(CP)23例, 其中有21例CML-CP未经CML-AP直接进展为CML-BP;急变类型中淋系急变占71.4%、髓系急变占25.0%、混合表型急变占3.6%;急变后行TKI联合化疗再进行造血干细胞移植(HSCT)治疗19例、单纯TKI联合HSCT治疗2例、TKI联合化疗7例。28例CML-BP患儿的5年总生存率为59.3%。结论儿童CML-BP由CML-CP直接进展而来的比例比成人高, 总体预后差。
- 郑方圆陆爱东贾月萍左英熹曾慧敏江倩张乐萍
- 关键词：儿童
- 儿童慢性髓性白血病酪氨酸激酶抑制剂停药的研究进展被引量：1
- 2023年
- 儿童慢性髓性白血病(CML)是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤,年发病率为(0.6~1.2)/100万,特征为9号与22号染色体易位产生Ph染色体,即t(9;22)(q34;q11),该染色体在分子水平上形成BCR-ABL融合基因。酪氨酸激酶抑制剂(TKI)能有效地抑制BCR-ABL激酶底物中酪氨酸残基的磷酸化,使该酶失活,通过阻止一系列的信号传导进而引起BCR-ABL阳性的细胞凋亡。其问世彻底改变了CML的治疗模式,也极大改善了CML患者的预后,CML患儿一线伊马替尼治疗的5年总生存率可达97%,预期寿命与正常人群相近[1-3]。
- 郑方圆王淼张乐萍江倩
- 关键词：慢性髓性白血病骨髓增殖性肿瘤伊马替尼酪氨酸激酶抑制剂总生存率
- 慢性粒细胞白血病慢性期患儿应用生长激素后出现急变1例病例报告
- 2023年
- 1 病例资料女,5岁11个月,因“消瘦、腹痛1个月”就诊于北京大学人民医院(我院)。个人史及家族史:足月顺产,出生体重3.3 kg。父亲身高170 cm, 母亲身高152 cm。体格检查:身高112 cm(位于同性别同年龄正常儿童身高曲线P_(3)~P_(10)),体重20 kg(P_(50)~P_(75)),脾肋下4.4 cm, 其余查体未见异常。实验室及辅助检查:血常规WBC 109×10^(9)·L^(-1),Hb 99 g·L^(-1).
- 郑方圆王淼贾月萍张乐萍
- 关键词：病例报告慢性粒细胞白血病P75生长激素
- 儿童Pendred综合征合并急性淋巴细胞白血病一例报告
- 2020年
- 患儿女,12岁,因"间断发热伴乏力2周余"于2016年8月26日入院。患儿足月经阴道分娩,出生史无异常。家族史:患儿父母非近亲婚配史,父亲体健,母亲因甲状腺肿大行右侧甲状腺部分切除术,患儿外公有多发甲状腺结节,后因淋巴瘤(具体类型不详)病逝,患儿有1弟弟,体健。既往史:2岁时出现听力进行性下降,诊断为双侧感音神经性耳聋,佩戴助听器。
- 郑方圆丁明明陆爱东张乐萍
- 关键词：感音神经性耳聋患儿父母甲状腺肿大甲状腺部分切除术近亲婚配
- 酪氨酸激酶抑制剂引起Ph+急性淋巴细胞白血病儿童身高增长障碍1例病例报告被引量：1
- 2022年
- 1病例报告男,7岁11月,以“发现颈部肿物2 d”起病,不伴其他不适,于当地医院行血常规检查WBC 33.2×109·L^(-1),Hb 103 g·L^(-1),PLT 75×109·L^(-1),可见幼稚细胞,考虑急性白血病可能,即转至北京大学人民医院儿科进一步诊治。个人及家族史:患儿系G1P1,足月顺产娩出,出生体重3.3 kg,出生身长50 cm,生后生长发育与同龄儿相仿。患儿父亲身高170 cm,遗精年龄18岁;母亲身高160 cm,月经初潮年龄13岁。查体:身高134 cm(P 75),体重40 kg,双侧颈部、颌下可触及多枚肿大的淋巴结,肝脾肋下未扪及。
- 郑方圆王淼薛宾阁张乐萍
- 关键词：月经初潮年龄儿童身高幼稚细胞颈部肿物病例报告
- 伴-5/5q-染色体异常的儿童急性髓系白血病12例病例系列报告被引量：1
- 2020年
- 目的探讨-5/5q-染色体异常的儿童急性髓系白血病(AML)的临床特征和预后。方法纳入2007年1月1日至2018年12月31日北京大学人民医院儿科收治的非复发AML患儿,分析-5/5q-AML患儿的临床特征、实验室检查、治疗方案和预后。结果584例非复发AML患儿中检出12例(2.05%)-5/5q-,男4例,中位年龄7.5岁,中位随访时间28个月。-5/5q-AML患儿中,3例(25.0%)由MDS转化而来,显著高于无-5/5q-AML患儿(14例,2.4%),P=0.004。-5/5q-与无-5/5q AML患儿在性别构成、发病年龄、初诊时血常规、髓外浸润情况(肝、脾、淋巴结肿大)、诊断前有症状时间、诱导化疗结束后骨髓抑制解除时间方面,差异均无统计学意义。-5/5q-AML患儿诱导化疗采用DAH或ADE方案,7例(58.3%)达完全缓解,2例(16.7%)达部分缓解,3例(25.0%)未缓解。随访至2019年7月1日,1例失访,6例死亡,5例存活。-5/5q-AML患儿的生存时间为(23.3±26.0)个月,显著短于无-5/5q-AML患儿的生存时间(63.0±10.5)个月,P=0.023。-5/5q-AML患儿1年累积生存率和2年累积生存率分别为61.9%和30.9%,显著低于无-5/5q-AML患儿相应的81.6%和77.0%(P<0.001)。结论儿童AML中-5/5q-染色体异常的检出率较低,-5/5q-AML患儿中由MDS转化而来者比例高,预后差。
- 郑方圆赖悦云陆爱东左英熹贾月萍吴珺张乐萍
- 关键词：儿童急性髓系白血病
- 儿科门诊资源智能调度与患者流量预测管理系统
- 本发明涉及医疗资源管理技术领域，具体涉及儿科门诊资源智能调度与患者流量预测管理系统，包括数据采集模块、流量预测模块、资源调度模块、调度优化模块和反馈修正模块，通过实时采集历史患者流量数据、医生排班数据、诊室可用性数据和患...
- 郑方圆
- 奥雷巴替尼治疗复发费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患儿8例病例系列报告
- 2025年
- 背景儿童费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)复发后预后差,治疗棘手。奥雷巴替尼在Ph+ALL成人患者中显示出良好的疗效,但对儿童患者的疗效和安全性尚不明确。目的评估奥雷巴替尼在复发Ph+ALL患儿中的有效性和安全性。设计病例系列报告。方法回顾性分析2022年1月至2024年7月在北京大学人民医院儿科住院的复发Ph+ALL患儿应用奥雷巴替尼治疗的效果、安全性和转归情况。主要结局指标完全缓解(CR)、微小残留病(MRD)阴性、主要分子学反应(MMR)和完全分子学反应(CMR)。结果8例复发Ph+ALL患儿纳入分析,男6例,女2例,中位年龄9岁,应用奥雷巴替尼前血液学复发3例、分子学复发5例。所有患儿在应用奥雷巴替尼单药或联合化疗治疗1个周期后均为CR,血液学复发的3例患儿MRD阴性获得率100%、MMR获得率66%。分子学复发的5例患儿MRD阴性获得率、MMR获得率和CMR获得率均为100%。中位随访时间13个月,8例患儿均持续为CR,MRD阴性获得率和MMR获得率均为100%,其中CMR获得率75%,随访期间所有患儿均存活。其中,1例患儿为中枢神经系统白血病(CNSL)复发,经过奥雷巴替尼单药及鞘内注射化疗药物1次后,脑脊液MRD阴性并持续为阴性。治疗期间的相关不良反应主要与联合使用的化疗药物有关,单药奥雷巴替尼治疗未出现明显不适,1例患儿因药物不良反应停用奥雷巴替尼。结论对于复发Ph+ALL患儿,奥雷巴替尼单药或联合化疗治疗具有良好的疗效和较高的安全性。
- 郑方圆丁明明陆爱东贾月萍曾慧敏张乐萍
- 关键词：复发急性淋巴细胞白血病
- 达沙替尼治疗对急性髓系白血病儿童身高的影响被引量：1
- 2020年
- 目的探讨达沙替尼治疗对急性髓系白血病(AML)儿童身高的影响。方法回顾性分析86例17岁以下AML儿童的临床资料,按照患儿的治疗方案分为常规化疗组和达沙替尼组:常规化疗组应用常规化疗药物而不使用酪氨酸激酶抑制剂,共57例;达沙替尼组应用常规化疗药物并加用达沙替尼治疗,共29例。对两组患儿在治疗开始时、治疗后的身高标准差积分(HtSDS)以及治疗后1年、治疗后2年HtSDS变化进行比较。结果常规化疗组及达沙替尼组在治疗前HtSDS的比较差异无统计学意义(P>0.05)。达沙替尼组在治疗前两年内HtSDS变化与常规化疗组保持一致。随访时达沙替尼组共有4人达到成年终身高,均显著低于遗传靶身高(P=0.044)。常规化疗组中成年终身高与遗传靶身高差异无统计学意义。达沙替尼组中青春期儿童治疗后与治疗前的HtSDS相比较差异有统计学意义(P=0.032)。结论达沙替尼治疗可影响AML儿童的终身高,青春期开始后应用达沙替尼会存在生长障碍,但治疗短期内对身高影响不大。
- 郑方圆陆爱东张乐萍左英熹贾月萍吴珺
- 关键词：达沙替尼急性髓系白血病身高儿童
